Ученые Петербургского института ядерной физики имени Константинова (ПИЯФ) НИЦ «Курчатовский институт» вместе с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени Павлова запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях.
Лекарство воздействует на фермент глюкоцереброзидазы, который кодируется геномом GBA1. Именно из-за снижения активности этого фермента у человека может возникнуть нейродегенерация. Мутации в глюкоцереброзидазе в десять раз увеличивают риск развития патологии, в том числе и болезни Паркинсона. Испытания на клетках пациентов показали, что созданная учеными молекула восстанавливает активность фермента.
«При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее», — рассказала заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» ПИЯФ Софья Пчелина.
#россия #наука #общество #медицина
![](https://cdn4.cdn-telegram.org/file/pKmOjM7IktW05fcaY_hRLv39RI4q-rt3egnb4Qn4JVJYt1A8ydss23lt6maiOYSBU4a8MMVcfqe4QdVnXedcv33n5Vayzi_dRdldaER45L1VmK9xS5xiFJy_Qbe9HJGrS8q1DNPbCBlN5LxwrJYhpa0oIbFOrwRXYFjJiGZVAafXtIWDetv2_r8ErnbBRKLdZaTfbaTZIkHqorAafSnjNo_dNkqg2nQxoKlqxKPc05OP6auHAGZEhvQkJcxKFrbb4O4BiE8NZeAvFTWSJr0_YFj8V9e0njfR5wkexpl3NhVvEJ7zy3LDElZpgYnKm3WoQ3RNrlTPklgmgkCoq2pCKw.jpg)